核心要点疗法类型：抗体偶联siRNA（AOC 1001, delpacibart etedesiran），一种将靶向siRNA与抗体结合的新型疗法。治疗领域：1型肌强直性营养不良（DM1），一种由DMPK基因突变引起的罕见遗传性神经肌肉病。
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