下一代靶向疗法重塑精准肿瘤学格局

代表GT生物制药公司发布

温哥华，加拿大不列颠哥伦比亚省，2025年10月15日 /美通社/ ——美国新闻集团新闻评论——随着企业推进针对此前难以治疗的患者群体的新机制，生物标志物驱动的药物开发在肿瘤学领域正加速推进。2024年，癌症免疫治疗市场规模达到2260亿美元，并持续快速扩展，得益于精准方法，将靶向药物与免疫疗法结合，识别遗传脆弱性，并部署放射配体治疗转移性疾病[1].近期临床数据显示，生物标志物选择人群中响应率高，凸显了向分子定义患者亚群的转变，而FDA的优先审查和突破性认证正在压缩创新平台的开发时间表。科学创新与监管势头的融合使得企业能够在多种肿瘤类型中推进差异化机制，从而创造显著价值，包括GT生物制药公司（纳斯达克代码：GTBP）、IDEAYA生物科学公司。 （纳斯达克代码：IDYA），Zymeworks Inc. （纳斯达克代码：ZYME）、诺华股份公司（纽约证券交易所代码：NVS）和Regeneron制药公司。 （纳斯达克代码：REGN）。

行业对联合策略和新靶点的关注带来了令人鼓舞的临床成果，抗体-药物偶联物、代谢抑制剂和免疫激活平台在配合互补机制时展现出更强的疗效[2].大型制药公司正在大力投资放射配体疗法和精准医疗基础设施，而新兴生物技术公司则利用基因筛查识别最有可能受益于靶向干预的患者群体。这些动态为拥有多元化供应链的公司创造了极具吸引力的机会，这些公司通过经过验证的生物机制应对常见和罕见癌症，尤其是在高价值适应症中接近关键临床结果和监管里程碑的项目中。

GT生物制药公司（纳斯达克代码：GTBP）是一家临床阶段免疫治疗公司，在抗击难以治疗的癌症方面取得了显著进展。这家总部位于旧金山的生物科技公司正在推进其主导药物候选药物GTB-3650，通过一项针对已对其他治疗无反应的血癌进行的第一期临床试验。8月，公司成功进入第3队列，前两组患者组的正式安全审查显示无安全或耐受性问题。截至八月中旬，试验已治疗了五名患者，早期显示免疫系统激活的信号令人鼓舞。

GT生物制药执行董事长兼首席执行官Michael Breen表示：“我们对评估GTB-3650癌症患者的第一期临床试验的招募势头感到满意，该试验持续按计划推进。”“在安全性审查成功并早期发现免疫活性证据后进入第三剂量队列，标志着GTB-3650开发的重要进展。我们期待今年晚些时候分享更多数据，以强化TriKE构建体激活内源性NK细胞的能力，以及与其他靶点合作治疗实体肿瘤（GTB-5550）和自身免疫适应症（GTB-7550）的更广泛应用潜力。”

该一期临床试验正在测试GTB-3650在复发或难治性CD33表达血癌患者中，包括急性骨髓性白血病（AML）和高风险骨髓异常增生综合征（MDS）。这些患者癌症已复发或从未对标准治疗有反应。该药物通过激活人体自身的自然杀伤细胞攻击癌细胞来发挥作用。患者通过连续输注接受治疗，周期为两周一次，交替两周服用两周，休息两周，治疗时间可长达四个月，具体取决于反应情况。

早期数据特别有趣的是生物标志物证据。前四名患者的多项血液检测显示自然杀伤细胞活性和扩增均有可测量的增加。这表明该药物正发挥其设计目的——唤醒免疫系统，将其引导至癌症对抗。GT生物制药预计在完成更多剂量队列后，今年晚些时候发布更详细的第一阶段结果。

除了血癌，GT生物制药还有第二个药物候选药物正在临床阶段推进。GTB-5550针对一种名为B7H3的蛋白质，这种蛋白存在于多种类型的实体肿瘤中，包括乳腺癌、肺癌、卵巢癌、头颈癌、胰腺癌、膀胱癌和前列腺癌。公司预计将在今年第四季度提交申请，开始对GTB-5550进行人体测试。与许多需要长时间住院输注的癌症免疫疗法不同，GTB-5550被开发为一种简单注射方式，患者可能在家中自行注射，类似于胰岛素注射。

这两种药物候选均基于GT生物制药专有的TriKE平台构建，该平台使用最初在骆驼和美洲驼中发现的特殊抗体片段。这些分子比传统抗体更小更稳定，使其发挥更高效作用。GT生物制药持有明尼苏达大学的全球独家许可，能够开发和商业化利用该技术的疗法。

截至2025年6月30日，GT生物制药报告现金及现金等价资金约为530万美元，管理层预计这将为2026年第一季度的运营提供资金。

IDEAYA生物科学公司 （纳斯达克代码：IDYA）报告了其在MTAP缺失尿路上皮癌中，将潜在首创MAT2A抑制剂IDE397与吉利德特罗德维®联合使用，在高剂量水平下整体响应率为57%，其1/2期数据积极。该试验招募了晚期MTAP缺失尿路上皮癌患者，估计MTAP缺失发生在约25-30%的尿路上皮癌患者中，其中68%的参与者在接受过两次或以上治疗后病情进展。

IDEAYA Biosciences首席医疗官Darrin Beaupre表示：“我们对Trodelvy和IDE397组合取得的进展感到满意，并对先前治疗的MTAP缺失尿路上皮癌早期反应率数据感到鼓舞。”“这些结果为非小细胞肺癌中的该组合进一步测试奠定了基础，我们刚刚为临床试验中的首位患者投药。”

该组合显示出可控的安全性，符合两种药物作为单剂的已知不良事件，且在推荐扩容剂量下未观察到治疗相关的严重不良事件。IDEAYA目标是在2025年底前确定推荐的第二阶段剂量，下一次更新计划在2026年上半年的医学会议上发布。

Zymeworks公司 （纳斯达克代码：ZYME）将于2025年10月22日至26日在AACR-NCI-EORTC会议上展示ZW191（一种靶向叶酸受体α抗体-药物偶联物）的第一期初步数据。ZW191 被设计用于靶向约75%高级别浆液性卵巢癌和70%肺腺癌中存在的蛋白质，利用Zymeworks专有的旁观者活性拓扑异构酶-1抑制剂载荷ZD06519。

Zymeworks临床开发高级副总裁Sabeen Mekan博士表示：“我们很高兴分享ZW191首个人体一期临床试验第一部分的早期临床数据，该试验对象为晚期实体肿瘤患者。”“这些初步结果增强了我们对新型ADC设计及其为更广泛患者群体提供更好治疗潜力的信心。”

公司将于2025年10月23日东部时间下午3：30举办一场直播网络直播，与主笔Patricia LoRusso及高层管理人员讨论数据。Zymeworks正迅速推进全资产品候选产品的强大管线，ZW251预计将于2025年进入临床试验阶段。

诺华股份公司（纽约证券交易所代码：NVS）将于2025年10月17日至21日在柏林举行的欧洲医学肿瘤学会大会上，展示其肿瘤学组合中34个摘要的新数据。PSMAddition试验的关键数据已被选中，供总统会议讨论，展示了Pluvicto加标准治疗与单纯标准治疗在PSMA阳性转移性激素敏感性前列腺癌中的疗效和安全性，而NATALEE五年分析则将进一步揭示Kisqali在早期乳腺癌复发风险降低方面的长期影响。

诺华全球肿瘤开发主管Dushen Chetty博士表示：“我们期待分享新的临床数据，强调我们正在重新构想乳腺癌和前列腺癌的治疗方式，推动旨在提升生活质量、实现更个性化护理，并最终为癌症患者提供更多时间的高效疗法临时代理。“我们的目标是通过开创放射配体疗法等新技术，为一些最常见的癌症树立新的护理标准。”

诺华的肿瘤学战略专注于癌症患者及其照护者，目前开展了约35个涵盖实体肿瘤、血液学和放射配体治疗的研发项目。公司致力于利用技术、领先的科学和以患者为中心的研究，为所有有需要者提供开创性的癌症护理。

再生龙制药公司 （纳斯达克代码：REGN）宣布，美国FDA已批准Libtayo®（cemiplimab-rwlc）作为首个也是唯一一种用于手术和放疗后高复发风险成人皮肤鳞状细胞癌患者的辅助免疫疗法。该批准基于关键的三期C-POST试验，显示Libtayo较安慰剂显著降低了68%的疾病复发或死亡风险（风险比：0.32;95%置信区间：0.20-0.51;p<0.0001），结果发表于《新英格兰医学杂志》，并于2025年ASCO会议上发表。

“这项批准为手术和放疗后疾病复发风险高的患者提供了急需的选择，因为Libtayo是唯一在此环境中证明有效性的免疫疗法，”Regeneron董事会联合主席、总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos医学博士、哲学博士表示。“如今，Libtayo已获得五项FDA批准的适应症，已牢固确立为多种癌症患者中强效且多功能的PD-1抑制剂选择。”

欧盟正在审查另一项监管申请，预计将在2026年上半年作出决定。Regeneron推出了Libtayo Surround™，提供资金和教育资源，帮助患者在整个治疗过程中支持他们，皮肤鳞状细胞癌是美国每年诊断出约180万例皮肤癌的常见皮肤癌。